Wprowadzenie na rynek nowych leków to dość czasochłonny i kosztowny proces. Nieraz pacjenci muszą na nie czekać latami, co w praktyce oznacza pogorszenie parametrów leczenia, a także ryzyko śmierci. Mówiąc wprost – wielu pacjentów nie ma czasu, by czekać na jego dopuszczenie. Czy wobec tego jest jakieś wyjście z tej sytuacji?
Czy można podać pacjentowi niezarejestrowany lek?
Jeśli pacjent jest ciężko chory i jedyną jego szansą jest skorzystanie z alternatywnej, choć jeszcze niezarejestrowanej terapii, to możemy mówić o tzw. Compassionate Use, czyli podaniu „wynikającemu ze współczucia”. Oznacza to, że pacjent w skrajnych przypadkach może uzyskać dostęp do terapii lekowych, które jeszcze nie zostały zarejestrowane. Prawo to jest zgodne z art. 83 Rozporządzenia (WE) NR 726/2004 z 31 marca 2004 r., dotyczącego scentralizowanej procedury rejestracji leków. Tym samym w państwach członkowskich Unii Europejskiej można podać taki lek, ale tylko w formie terapii indywidualnej. Należy jednak pamiętać, że mowa tu o lekach, które wcześniej zostały poddane badaniom klinicznym i tym samym kwalifikują się do scentralizowanego zarejestrowania.
Jak to wygląda w Polsce?
W Polsce wczesny dostęp do leków jest możliwy, przy czym honoruje się tu art. 4 ust. 8 Prawa farmaceutycznego, zgodnie z którym Minister Zdrowia może warunkowo dopuścić do obrotu produkty lecznicze, które dotychczas takiego pozwolenia nie posiadały. Jest to możliwe w przypadku:
- klęski żywiołowej,
- epidemii,
- ogólnego zagrożenia życia ludzi i zwierząt.
Proceder ten jest możliwy jedynie wówczas, gdy podmiot prowadzący hurtownię farmaceutyczną, czyli w tym przypadku dystrybutor leków – poprzez SOID (System Obsługi Importu Docelowego) – złoży stosowny wniosek do Ministra Zdrowia.
Plan dla Chorób Rzadkich
W Polsce już od kilku lat prowadzi się prace, dzięki którym zaopatrywanie w leki chorób rzadkich ma zostać znacznie uproszczone. Odpowiedni plan został przyjęty już w 2021 roku. Zdefiniowano w nim aż 37 zadań, które docelowo miały być zrealizowane do końca 2023. Niestety, będąca organem decydującym Rada ds. Chorób Rzadkich, została powołana dopiero 26 maja 2022 roku. Skutkiem tego harmonogram prac komisji przedłużono do końca 2024 roku.
Prace dotyczą zmian w kilku obszarach, w tym:
- Ośrodkach Eksperckich Chorób Rzadkich,
- szeroko rozumianej diagnostyce,
- dostępie do leków chorób rzadkich,
- obowiązującym w Polsce Rejestrze Chorób Rzadkich,
- procedurze przyznawania paszportu pacjenta z Chorobą Rzadką,
- dedykowanych Chorobom platformach informacyjnych.
W leczeniu chorób rzadkich pomoc świadczy hurtownia farmaceutyczna https://www.urtica.pl/o-nas.html, która dba o to, aby proces ich wydawania był – dla dobra pacjenta – maksymalnie skrócony.